Farmacêutica testa em Portugal com resultados positivos medicamento para “doença dos pezinhos”
A FoldRx, empresa farmacêutica norte-americana, concluiu em Portugal o primeiro ensaio clínico mundial na patologia rara “Doença dos Pezinhos” (Paramiloidose).
O Hospital de Santo António, no Porto, foi o centro que contribuiu com mais casos. O estudo engloba 78 pacientes portugueses, num universo total de 128 doentes europeus e latinoamericanos. O Hospital de Santa Maria, em Lisboa, foi outro centro nacional a participar no estudo.
Os resultados do ensaio são muito positivos: o fármaco comprovou travar a progressão da doença em 60% dos casos, manteve a qualidade de vida dos doentes e revelou-se seguro e bem tolerado. Estes dados abrem boas perspectivas relativamente à aprovação e comercialização do medicamento nos EUA e na Europa. A FoldRx está, neste momento, a preparar a informação necessária para as autoridades reguladoras, com o objectivo de submeter o fármaco para aprovação até ao Verão de 2010. A empresa espera aprovação para o mercado europeu em meados de 2011.
“Estamos muito entusiasmados com os resultados do ensaio e ansiosos por levar este tratamento inovador aos doentes de todo o mundo. O Fx-1006A é a primeira terapêutica farmacológica que inverte o curso da patologia e oferece nova esperança para os doentes”, afirmou Richard Labaudiniére, CEO e Presidente da FoldRx.
A Paramiloidose é uma patologia rara, hereditária e de transmissão autossómica dominante, que afecta o sistema nervoso periférico nas vertentes motora, sensitiva e autonómica. Surge por volta dos 30 anos, inicia-se nos membros inferiores (daí a designação “Doença dos Pezinhos”), afecta a sensibilidade, a capacidade motora e a regulação de vários órgãos, sendo fatal ao fim de 11 anos, em média, quando não tratada. Existem cerca de 10 mil doentes em todo o mundo. Portugal é o país com maior número de casos conhecidos – 1.500 – e surgem anualmente cerca de 100 novos doentes. A patologia foi observada pela primeira vez nos anos 40, na região Norte do país. Devido ao seu carácter hereditário, a maioria dos doentes está concentrada no Grande Porto e zonas circundantes. O Hospital de Santo António tem uma Unidade Clínica de Paramiloidose, dirigida por. Teresa Coelho, e é um dos maiores centros de referência mundial no diagnóstico e tratamento da “Doença dos Pezinhos”.
